Commissione Europea

Medicinali Orfani dal 26 Marzo 2014

Trattamento della Acromatopsia Trattamento della Variante Comportamentale della Demenza Frontotemporale Trattamento del Glioma Trattamento della Reazione del Trapianto contro l'Ospite Trattamento della Distrofia Muscolare di Becker Trattamento del Disturbo Congenito della Glicosilazione con Deficit di Fosfomannomutasi 2 Trattamento del Deficit Congenito di Alfa-1 Antitripsina Trattamento di Neurofibromatosi di Tipo 1 Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento dell'Iperossaluria Primaria Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento dell'Angioedema Ereditario Trattamento della Tubercolosi Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento dell'Asfissia Perinatale Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento del Deficit di Ormone della Crescita Trattamento dell'Atassia di Friedreich Trattamento degli Osteocondromi Multipli Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo 1 Trattamento della Malattia del Virus Ebola Trattamento dell'Amiloidosi da Accumulo di Transtiretina Trattamento dell'Acidemia Metilmalonica Trattamento dell'Aspergillosi Invasiva Trattamento del Glioma Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita Prevenzione della Sindrome Emolitico-Uremica Trattamento dell'Amiloidosi di Tipo AL Trattamento della Sindrome di Alport Trattamento del Linfoma Follicolare Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Ceroidolipofuscinosi Neuronale Giovanile Trattamento dell'Emofilia A Trattamento della Malattia di Stargardt Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento del Tumore Mesenchimale Fosfaturico Trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Glicogenosi Tipo II (malattia di Pompe) Trattamento del Carcinoma delle Vie biliari Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento del Linfoma Follicolare Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento della Febbre di Lassa Trattamento della Febbre Emorragica Crimea-Congo Prevenzione dell'Avvelenamento da Ricina Trattamento della Glicogenesi Tipo II (Malattia di Pompe) Trattamento dell'Emofilia B Trattamento della Sindrome del Carcinoma Nevoide a Cellule Basali (Sindrome di Gorlin) Trattamento della Sindrome di Proteus Trattamento del dell'encefalopatia Neonatale Trattamento del Carcinoma delle Ghiandole Salivari Trattamento della Ceroido Lipofuscinosi Neuronale Trattamento della Miastenia Grave Trattamento dell'Anemia Falcifome Trattamento della Glomerulopatia C3 Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento del Glioma Trattamento della Sindrome da Attivazione della Fosfatidilinositol-3chinasi-delta Trattamento della Sindrome Acuta da Radiazioni Trattamento della Nefropatia da IgA Trattamento di Piridossamina 5-fosfato Ossidasi Carenza Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare Trattamento del Carcinoma Epatocellulare Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento dell'Emofilia A Trattamento del Glioma Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Sindrome RARS2 Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento della Gangliosidosi GM2 Trattamento dell'Iperplasia Surrenale Congenita Trattamento dell'Iperplasia Surrenale Congenita Trattamento del Cancro del Polmone a Piccole Cellule Microcitoma Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento del Deficit di Lipina 1 Trattamento della Malattia IgG4 Correlata Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Terapia della Porfiria Eritropoietica Congenita Trattamento della Sclerosi Tuberosa Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Malattia di Huntington Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo II Sindrome di Hunter Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo I Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello Trattamento del Pemfigo Trattamento dell'Amaurosi Congenita di Leber Trattamento della Malattia di Fabry Trattamento dell'Aciduria Argininosuccinica Trattamento della Gangliosidosi GM2 Trattamento delle Malformazioni Cavernose Cerebrali Familiari Trattamento dell'Encefalomiopatia Mitocondriale con Acidosi Lattica ed Episodi Tipo Ictus Trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna Trattamento della Sindrome di Allan Herndon Dudley Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo II (Sindrome di Hunter) Trattamento del Linfoma Periferico a Cellule T Trattamento della Sindrome di Prader Willi Trattamento dell'Emofilia B Trattamento nel Trapianto di Organi Solidi Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento dei Tumori Stromali Gastrointestinali Trattamento dell'Emorragia Subaracnoidea non Traumatica Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Sclerosi Sistemica Trattamento della Sindrome di Prader Willi Trattamento nel Trapianto di Organi Solidi Trattamento della Colangite Biliare Primaria Trattamento della Mastocistosi Trattamento dell'Amaurosi Congenita di Leber Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento del Mieloma Multiplo Trattamento del Linfoma Follicolare Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Sindrome di Rett Trattamento della Sindrome di West Trattamento della Beta Talassemia Intermedia e Major Trattamento del Mieloma Multiplo Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento del Carcinoma delle Viebiliari Trattamento della Malattia di Charcot Marie Tooth Trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento della Ipertensione Arteriosa Polmonare Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento della Sclerosi Tuberosa Trattamento del Glioma Trattamento della Retinite Pigmentosa Prevenzione della Displasia Broncopolmonare Trattamento della Atassia di Friedreich Trattamento della Tubercolosi Trattamento del Glioma Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo VI (Sindrome di Maroteaux-Lamy) Trattamento del Carcinoma Epatocellulare Trattamento della Sindrome del Carcinoma Nevoide a Cellule Basali (Sindrome di Gorlin) Trattamento delle Sindromi Mielodisplastiche Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento del Morbo di Wilson Prevenzione della Retinopatia della Prematurita' Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Neuropatia anti-MAG Trattamento delle Lesioni del Midollo Spinale Trattamento dell'Iperossaluria Primaria Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento dei Tumori Stromali Gastrointestinali Trattamento dell'Acidosi Tubulare Renale Distale Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita Trattamento della Sclerosi Tuberosa Trattamento dell'Ernia Diaframmatica Congenita Trattamento dell'Emofilia B Trattamento della Malattia di Creutzfeld Jakob Trattamento del Deficit di Ormone della Crescita Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento della Glomerulopatia C3 Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento della Malattia di Niemann-Pick Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Linfopenia Idiopatica CD4 Trattamento della Emofilia A Trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento dell'Encefalopatia Neonatale Trattamento della Sindrome da Deplezione del DNA Mitocondriale Trattamento della Sindrome dell' X Fragile Trattamento del Deficit di Ornitina Transcarbamilasi Trattamento nel Trapianto di Organi Solidi Prevenzione della Tossicita' da Mercurio Trattamento del Mieloma Multiplo Trattamento della Sindrome da Asherman Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare Trattamento della Amiloidosi Familiare da Transtiretina Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento del Tumore a Cellule della Granulosa Trattamento del Tumore a Cellule della Granulosa Trattamento dei Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica Trattamento della Sindrome di Lennox Gastaut Trattamento della Tromboangioite Obliterante (Malattia di Buerger) Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Gangliosidosi GM1 Trattamento del Deficit di Ornitina Transcarbamilasi Trattamento della Malattia di Fabry Trattamento della Malattia di Niemann-Pick Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli Trattamento della Sindrome di Dravet Trattamento della Fibrosi Cistica Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento della Malattia di Erdheim-Chester Trattamento della Telangiectasia Emorragica Ereditaria Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento dell'Acondroplasia Trattamento delle Sindromi Mielodisplastiche Trattamento della Sindrome di Lennox-Gastaut Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento della Discinesia Ciliare Primaria Trattamento del Mieloma Plasmacellulare Trattamento della Bronchiolite Obliterante Trattamento della Sindrome di von Hippel-Lindau Trattamento del Cancro Gastrico Trattamento del Neuroblastoma Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento dell'Atassia Spinocerebellare Prevenzione del Rigetto di Trapianto in Seguito a Trapianto di Organi Solidi Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo IIIB (Sindrome di Sanfilippo B) Trattamento dell'Asfissia Perinatale Trattamento dell'Ipoacusia Neurosensoriale Improvvisa Trattamento del Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Distrofia Muscolare Oculofaringea Trattamento dell'Esofagite Eosinofila Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento dell'Emofilia A Antroquinonol Diagnosi del Glioma Trattamento della Sindrome di Alstrom Trattamento della Sindrome di Cockayne Trattamento della Sclerosi Sistemica Trattamento della Cistite Interstiziale Trattamento dell'Ipogonadismo Ipigonadotropo Congenito Trattamento della Sindrome da Anticorpi Antifosfolipidi Trattamento del Medulloblastoma Trattamento della Cardiopatia Congenita con Singolo Ventricolo Funzionale Trattamento della Ceroidolipofuscinosi Neuronale Giovanile Trattamento dell'Angiosarcoma Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento dell'Epilessia Mioclonica Progressiva Tipo 2 (Malattia di Lafora) Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Sindrome do Wolfram Trattamento di Sinovite Pigmentata Villonodulare e Tumore Tenosinoviale a Cellule Giganti di Tipo Localizzato e Diffuso Trattamento del Cancro Gastrico Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Rinite Pigmentosa Trattamento della Acromatopsia Causata da Mutazione del Gene CNGA3 Trattamento della Malattia di Niemann-Pick Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento della Malattia di Huntington Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento della Deficienza di N-Acetilglutamato Sintetasi Trattamento dell' Aciduria Argininosuccinica Trattamento del Deficit di Decarbossilasi degli L-Aminoacidi Aromatici Trattamento dell'Ipoacusia Neurosensoriale Improvvisa Trattamento dell'Iperfenilalaninemia Trattamento della Pancreatite Acuta Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale Trattamento del Carcinoma delle Cellule di Merkel Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva Trattamento della Nefropatia da IgA Trattamento del Vaiolo Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Malattia da Citomegalovirus (CMV) nei Pazienti con Deficit dell'Immunita' Cellulo-Mediata Trattamento della Sindrome di Crigler-Najjar Trattamento della Glicogenosi Tipo Ia Trattamento dell'Adrenoleucodistrofia Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento del Danno da Ischemia e Riperfusione Associate all'Arresto Cardiaco Trattamento del Mieloma Multiplo Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento della Sindrome da Deficit Primario del Coenzima Q10 Diagnosi del Glioma Trattamento della Linfoistiocitosi Emofagocitica Trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo IIIA (Sindrome di Sanfilippo A) Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Mielofibrosi Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T Trattamento della Sindrome di Smith-Magenis Trattamento dei Tumori Gastro Entero Pancreatici Neuroendocrini Trattamento del Deficit di Adesione Leucocitaria tipo 1 Trattamento dell'Emofilia A Trattamento del Limfoma Periferico a Cellule T Trattamento della Sindrome Ipoglicemica di Origine Pancreatica non Secondaria a Insulinoma Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (Sindrome di San Filippo A) Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B Trattamento della Leucomalacia Periventricolare Trattamento dell'Encefalopatia Neonatale Trattamento della Sindrome di Smith-Magenis Trattamento della Rinite Pigmentosa Trattamento della Rinite Pigmentosa Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento dell'Aspergillosi Invasiva Trattamento dell'Osteomielite Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento del Glioma Trattamento della Malattia di McArdle Trattamento del Glioma Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Porfiria Epatica Acuta Trattamento della Sindrome da Carenza di Ornitina Translocasi Trattamento dell'Intolleranza alle Protein con Lisinuria Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Sindrome Acuta da Radiazioni Trattamento della Glicogenosi Tipo II (Malattia di Pompe) Trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna Trattamento dell'Alcaptonuria Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Prevenzione delle Crisi di Rigetto dopo Trapianto di Isole Pancreatiche Trattamento del Colangiocarcinoma Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Stenosi Tracheale Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo I Trattamento della Scedosporiosi Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica Trattamento del Deficit di Pro-Opiomelanocortina Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita Trattamento dell'Iperargininemia Trattamento del Carcinoma Epatocellulare Trattamento dell'Echinococcosi Trattamento dell'Infezione da Adenovirus nei Pazienti Immunocompromessi Trattamento del Disordine Linfoproliferativo Post-Trapianto Trattamento del Linfoma T/NK Extraganglionare di Tipo Nasale Trattamento dell'Enterocolite Necrotizzante Trattamento della Lipodistrofia Parziale Familiare Trattamento della Malattia di McArdle Trattamento da Ustioni a Profondita' Parziale e da Ustione a Pieno Spessore Trattamento del Pemfigoide Bolloso Trattamento dell'Iperargininemia Trattamento della Citrullinemia di Tipo 1 Trattamento della Carenza di Carbamoilfosfato Sintetasi-1 Trattamento del Deficit di Ornitina-Transcarbamilasi Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica Trattamento della Malattia di Huntington Trattamento del Ipoparatiroidismo Trattamento della Sindrome di Prader Willi Trattamento della Sindrome di Guillain Barre' Trattamento dell'Osteogenesi Imperfetta Trattamento della Sindrome da Sofferenza Respiratoria Acuta Trattamento della Sindrome di Crigler-Najjar Trattamento della Sepsi Neonatale Trattamento dell'Esofagite Eosinofila Trattamento dei Disturbi dello Spettro della Neuromielite Ottica Trattamento del Glioma Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Paralisi Periodica Trattamento delle Sindromi da Deficit di Creatina Trattamento della Insufficienza Epatica Acuta Trattamento nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento dell'Acromegalia Trattamento dell'Istocitosi Acellule di Langherans Trattamento dell'Adrenoleucodistrofia Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Reazione della Retinite Pigmentosa Causata da Mutazioni del Gene RPGR Trattamento della Reazione dell'Omocistinuria Trattamento della Reazione del Cistite Interstiziale Trattamento della Reazione della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Reazione dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna Trattamento della Reazione della Beta Talassemia Intermedia e Major Trattamento della Miosite da Corpi Inclusi Trattamento della Reazione della Retinite Pigmentosa Trattamento del Carcinoma delle Vie Biliari Trattamento della Sindrome da Carcinoide Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento dell'Insufficienza Surrenalica Trattamento della Neurodegenerazione Associata alla Pantotenato Chinasi Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento della Sindrome di Angelman Trattamento della Beta-Talassemia Intermedia e Major Trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento dell'Uveite non Infettiva Trattamento della Lipomatosi Multipla Simmetrica Prevenzione della Reazione del Trapianto contro l'Ospite Prevenzione della Malattia da Citomegalovirus Trattamento della Sclerosi Sistemica Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento dell'Amaurosi Congenita di Leber Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale Bulbare X-Linked (Malattia di Kennedy) Trattamento dell'Ipertensione Arteriosa Polmonare Trattamento dellIperossaluria Primaria Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Miopatia GNE Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento dei tumori Gastro Entero Pancreatici Neuroendocrini Diagnosi del Carcinoma Epatocellulare Diagnosi del Glioma Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T Trattamento dell'Ipertensione Endocranica Idiopatica Trattamento del Cancro dell'Esofago Trattamento del Disordine Linfoproliferativo Post Trapianto Trattamento del Linfoma Linfoplasmacitico Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello Trattamento della Leucemia Linfocitica Cronica - Linfoma a Piccoli Linfociti Trattamento del Deficit di Ornitina Transcarbamilasi Trattamento dell' Emofilia A Trattamento del Glioma Trattamento della Rinite Pigmentosa Trattamento dell'Uveite non Infettiva Trattamento del Glioma Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Paralisi Periodica Trattamento della Malattia da Virus Ebola Trattamento della Variante Comportamentale della Demenza Frontotemporale Trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva Trattamento della Neurodegenerazione Associata alla Pantotenato Chinasi Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento dell'Anemia Emolitica Autoimmune Trattamento della Glomerulopatia C3 Trattamento della Sindrome Acuta da Radiazioni Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento del Deficit Congenito di Alfa-1 Antitripsina Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento del Cancro Anale Trattamento dell'Aciduria Arginosuccinica Trattamento dell'Ipergininemia Trattamento dell'Emofilia B Trattamento della Malattia di Charcot Marie Tooth Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento da Ustioni a Profondita' Parziale e da Ustioni a Pieno Spessore Trattamento dell'Osteosarcoma Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento della Mielofibrosi Trattamento dello Pseudoipoaldosteronismo Tipo 1B Trattamento dello Pseudoipoaldosteronismo Tipo 1B Trattamento del Carcinoma delle Cellule di Merkel Trattamento del Diabete Neonatale Trattamento dei Tumori Gastro Entero Pancreatici Neuroendocrini Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Cheratite Meurotrofica Trattamento della Beta Talassemia Intermedia e Major Trattamento della Colangite Sclerosante Primitiva Prevenzione della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento del Deficit del Complesso della Piruvato Deidrogenasi Trattamento del Neuroblastoma Trattamento del Linfoma Follicolare Trattamento della Acromatopsia Causata da Mutazioni del Gene CNGB3 Trattamento dell'Amaurosi Congenita di Leber Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Prevenzione della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Trattamento del Morbo di Wilson Trattamento della Leucemia Linfocitica Cronica - Linfoma a Piccoli Linfociti Trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta Trattamento del Carcinoma Nasofaringeo Trattamento dell'ipersonnia Idiopatica Trattamento della Sindrome Respiratoria Medio Orientale Trattamento della Neoplasia a Cellule Dendritiche Plasmacitoidi Blastiche Trattamento della Leucemia Linfocitica Cronica Linfoma a Piccoli Linfociti Trattamento del Glioma Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Trombocitopenia Immune Trattamento dell'Aniridia Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchennea Trattamento della Sclerosi Sistemica Trattamento della Malattia da Virus Ebola Trattamento della Sclerosi Tuberosa Trattamento della Acromatopsia Causata da Mutazioni del Gene CNGA3 Trattamento della Beta Talassemia Intermedia e Major Trattamento dell'Emorragia da Aneurisma Subaracnoideo Trattamento delLinfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B Trattamento del Linfoma con Cellule a Mantello Trattamento dell'Angioedema Ereditario Trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica Trattamento della Disfunzione dell'Innesto Primitiva dopo Trapianto del Polmone Trattamento dell'Avvelenamento da Ofidi Trattamento della Narcolessia Trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento del Carcinoma Epatocellulare Trattamento dell'Encefalomiopatia Mitocondriale, Acidosi Lattica ed Episodi Ictus Like Trattamento del Linfoma della Zona Marginale Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo II (Sindrome di Hunter) Trattamento della Miopatia Miotubulare Legata al Cromosoma X Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento dell'Iperplasia Surrenale Congenita Trattamento della Fibrosi Cistica Trattamento della Sindrome Acuta da Radiazioni Trattamento della Sindrome di Rett Trattamento dell'Osteogenesi Imperfetta Trattamento della Sindrome dell'Intestino Breve Trattamento della Malattia Renale Policistica Autosomica Dominante Trattamento della Sindrome di Rett Trattamento del Craniofaringioma Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Trattamento dell'Iperossaluria Primaria di Tipo I Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento del Deficit di Carnitina-Palmotoil Transferasi II Trattamento del Deficit di Proteina Mitocondriale Trifunzionale Trattamento del Deficit di 3-Idrossiacil-CoA Deidroagenasi a Catena Lunga Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva Trattamento della Malaria Trattamento dell'Asfissia Perinatale Trattamento della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Trattamento della Retinite Pigmentosa Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento del Linfoma Cutaneo a Cellule T Trattamento dell'Epatoblastoma Trattamento dell'Influenza Aviaria Trattamento della Plasminogenemia Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale Trattamento del Deficit di Acil-CoA Deidrogenasi a Catena Molto Lunga Trattamento dell'Uveite non Infettiva Prevenzione delle Cicatrici Post Intervento Chirurgico Filtrante per Glaucoma Trattamento del Linfoma della Zona Marginale Trattamento del Linfoma Follicolare Prevenzione della Displasia Broncopolmonare Trattamento dell'Atassia Spinocerebellare Trattamento dell'Emofilia B Trattamento dell'Infezione da Virus Delta dell'Epatite Trattamanto della Tromboangioite Obliterante (Malattia di Buerger) Trattamanto della Fibrosi Cistica Trattamanto della Malattia di Huntington Trattamanto della Distrofia Muscolare Oculofaringea Trattamanto della Sindrome da Deficit del Trasportatore di Glucosio di Tipo 1 Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamanto dell'Asfissia Perinatale Trattamanto della Malattia di Huntington Trattamanto dell'Uveite non Infettiva Trattamanto della Miastenia Grave Trattamanto del Mieloma Plasmacellulare Trattamanto della Coroideremia Trattamanto della Retinite Pigmentosa Trattamanto del Neuroblastoma Trattamanto della Fibrosi Cistica Trattamanto dell'Asfissia Perinatale Trattamanto della Malattia di Huntington Trattamanto della Malattia di Stargardt Trattamanto del Linfoma della Zona Marginale Trattamanto della Criptococcosi Trattamanto della Tularemia Trattamanto del Cancro Pancreatico Trattamanto della Distrofia Muscolare di Tipo Duchenne Prevenzione del Rigetto di Trapianto in Seguito a Trapianto di Organi Solidi Trattamanto del Carcinoma Epatocellulare Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento del Carcinoma dell'Ovaioe Trattamento della Sinovite Pigmentata Villonodulare e Tumore Tenosinoviale a Cellule Giganti di Tipo Localizzato e Diffuso Prevenzione della Displasia Broncopolmonare Trattamento della Reazione del Trapianto Contro l'Ospite Trattamento della Sindrome di Netherton Trattamento della Malattia di Huntington Trattamento della Sindrome dell' X Fragile Trattamento di Infezioni da Epstein-Barr Virus Conseguenti a Trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento di Infezioni da Adenovirus Conseguenti a Trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Sindrome di Alport Diagnosi di Tumori Gastro-Entero-Pancreatici Neuroendocrini Trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale Trattamento dei Sarcomi dei Tessuti Molli Trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento della Narcolessia Trattamento del Glioma Trattamento della Malattia da Virus Ebola Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento di Infezioni da Ciromegalovirus Conseguenti a Trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Prevenzione dell'Enterocolite Trattamento della Sclerosi Sistemica Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento dell'Anemia Falciforme Trattamento dell'Angioedema Ereditario Trattamento del Glioma Trattamento degli Errori Congeniti nella Sintesi degli Acidi Biliari Primari Trattamento dell'Atrofia Multisistemica Trattamento della Sindrome WHIM Trattamento del Trauma Acuto della Colonna Vertebrale Trattamento della Cheratite Neurotrofica Trattamento del Glioma Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo IIIA (Sindrome di Sanfilippo A) Trattamento delle Malformazioni Cavernose Cerebrali Familiari Trattamento della Epidermolisi Bollosa Trattamento dell'Uveite non Infettiva Trattamento della Beta-Talassemia Intermedia e Major Trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica Trattamento del Mesotelioma Maligno Trattamento di Infezione Polmonare da Pseudomonas Aeruginosa nella Fibrosi Cistica Trattamento della Leucemia Mieloide Acuta Trattamento del Cancro Pancreatico Terapia del Linfoma non-Hodgkin Diffuso a Grandi Cellule di Tipo B (DLBCL) Trattamento della Malattia di Huntington Trattamento della Telangiectasia Emorragica Ereditaria Prevenzione della Reazione del Trapianto contro l'Ospite Trattamento del Carcinoma dell'Ovaio Trattamento del Cancro Pancreatico Trattamento della Sindrome WHIM Trattamento dell'Empiema Pleurico Trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta Cellule Dendritiche Autologhe Pulsate con RNA di Cellule Staminali di Glioma 1-(2,2-difluoro-1,3-benzodiossol-5-il) Paclitaxel-Succinato-Arg-Arg-Leu-Ser-Tir-Ser-Arg-Arg-Arg-Fen Miscela di Due Vettori Virali Adeno-Associati di Sierotipo 8 Miscela di Due Vettori Virali Adeno-Associati di Sierotipo 8 Cellule CD34+Autologhe Trasdotte con un Vettore Lentivirale Contenente il Gene Umano SGSH Aganirsen Isavuconazonio Solfato Isavuconazonio Solfato Rilotumumab DNA Plasmidico Codificante per il Gene CFTR Umano Complessato con un Vettore non Virale Basato su Lipidi Cationici Vettore Virale Adenovirus-Associato del Serotipo 2 Contenente il Gene Umano CHM Acido 4-(4-metossi-fenilamino)-6-Metilcarbamil-Chinolina-3-Carbossilico Retinolo Afamelanotide Carbossi-Pirrolidin-Esanoil-Pirrolidina-Carbossilato Anticorpo Monoclonale Ricombinante Contro la Componente P dell'Amiloide Sierica Umana Anticorpo Monoclonale Umanizzato Ingegnerizzato Fc Diretto Contro CD19 Beloranib Acido Nor-Ursodesossicolico Alfa-1-Microglobulina Umana Ricombinante Sale Acetato di Sodio del Peptide Sintetico Temocillina Sodica Lumacaftor - Ivacaftor Vettore Virale Adeno-Associato del Sierotipo 2 Recante il Gene della REP1 Umana Trattamento della Fibrosi Cistica Vettore Virale Adeno-Associato del Serotipo 9 Contenente il Gene della Calsequestrina Cardiaca Umana Sodio Ascorbato e Menadione Sodio Bisolfito Riociguat Proteina Ricombinante di Fusione Costituita da una Forma Modificata del Dominio Extracellulare del Recettore dell'Activina Umana di Tipo IIB Proteina Ricombinante di Fusione !alfa,21-diidrossi-16alfa-metil-pregna-1,4,9(11)-triene-3,20-dione Anticorpo Monoclonale Umanizzato Anti-Alfa V Beta 6 (3s)-1-azabiciclo[2.2.2]oct-3-il Gevokizumab Ossitocina Fattore VIIa di Coagulazione del Sangue Ricombinante Cediranib (z)-3-(3-(3,5-bir(trifluorometil)fenil-1h-1,2,4-triazol-1-yl) Eculizumab Apolipoproteina A1 Ricombinante Umana Apolipoproteina A1 Ricombinante Umana Anticorpo Monoclonale Umanizzato Ricombinante Contro il Recettore del Fattore di Crescita dell'Epidermide Trattamento della Sindrome di Leigh Fattore VIIa di Coagulazione del Sangue Modificato con tre Ripetizioni Terminali Cisteamina (z)-3-(3-(3,5-bir(trifluorometil)fenil-1h-1,2,4-triazol-1-yl) Ulinastatina Fattore VIIa di Coagulazione del Sangue Ricombinante Diammina Assidasi Umana Ricombinante Trattamento della Sindrome dell'Intestino Breve Trattamento del Cancro del Pancreas Vettore Virale Adeno-Associato del Serotipo 8 Trattamento della Sindrome di Dravet Anticorpo Monoclonale Umanizzato IgG1 Contro la KIR3DL2 Umana [5-amino-1-(4-fluoro-phenyl)-1h-pyrazol-4-yl] 2-(2-metile-5-nitro-1h-imidazolo-1-yl) Coniugato Macromolecolare di Eparina Sodica in una Struttura Polimerica Trattamento del Pemfigo Obinutuzumab Vettore Basato sulla Struttura di un Virus Adeno-Associato Sierotipo 2 Oligonucleotide Fosforotioato contro la Transtiretina Trattamento della Sindrome di Cushing 4-[(2r,3s,4r,5s)-4-(4-cloro-2-fluoro-fenil)-3-(Cloro-2-fluoro-fenil) Variante del Fattore di Crescita dei Fibroblasti 19 Umano Ricombinante Vettore Lentivirale Trattamento di Piridossamina 5-Fosfato Ossidasi Carenza Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Trattamento della Cistinosi Trattamento di Sinovite Pigmentata Villonodulare e Tumore Tenosinoviale a Cellule Giganti di Tipo Localizzato e Diffuso Trattamento del Deficit delle Cellule Staminali Trattamento del Glioma Trattamento della Sindrome di Crigler Najjar Trattamento dell'Iperinsulinemia Congenita Trattamento dell' Ipofosfatemia Associata al Cromosoma X Trattamento dell'Antrace da Inalazione Trattamento della Sindrome dell'X Fragile Trattamento della Mucopolisaccaridosi Tipo I Alfa Glucosidasi Umana Ricombinante Coniugata con Copie Multiple di Bis-Mannosio-6-Fosfato-Tetra Mannosio Glicano di Sintesi Citrato di Caffeina Cisteamina Bitartrato Cellule Stromali Mesenchimali Coltivate Ex-Vivo Proteina D Ricombinante del Surfattante Umano Eculizumab Volasertib Vettore Virale Adeno-Associato del Serotipo 8 Contenente il Gene Umano GUCY2D Ibrutinib Adenovirus di Sierotipo 5/3 Geneticamente Modificato che Codifica per il Fattore Stimolante le Colonie di Granulociti e Macrofagi Cellule T Autologhe Trasdotte con un Vettore Lentivirale Contenente un Recettore Chimerico Diretto Contro l'Antigene CD19 Cellule CD34+Autologhe Trasdotte con un Vettore Lentivirale Contenente il Gene Umano RAG1 Doxorubicina (6-Maleimidocaproil)Idrazone Amikacina Solfato Combinazione a Dosaggio Fisso di (R-S) Baclofene, Naltrexone Cloridrato e D-Sorbitolo Oligonucleotide siRNA Sintetico a Doppio Filamento Diretto Contro il mRNA della Transiretina Lutetium (177Lu) Edotreotide Anticorpo Monoclonale Umanizzato Anti-CD38 (5R,5aR,8aR,9S)-9-(4,6-O-(R)-Ethylidene)-beta-D-Glucopynarosyl)-oxy) Lutetraxetan Tetulomab Omotrimero Umano Ricombinante di Catene Alfa 1 Collagene Tipo VII